Aprueban un nuevo tratamiento de edición genética para tratar la talasemia
La Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (la FDA) ha aprobado esta semana el uso de Casgevy, una terapia de Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics que emplea la tecnología de edición genética CRISPR para tratar la talasemia beta dependiente de transfusión, un serio trastorno genético que afecta a la producción de hemoglobina en la sangre y que obliga a los pacientes a recibir frecuentes transfusiones de sangre.
Se trata de la segunda aprobación en el país norteamericano para el uso de la tecnología CRISPR, después de que el mes pasado la FDA diera el visto bueno a otro uso de Casgevy: el tratamiento de la enfermedad de células falciformes.
¿Cómo funciona?
Como indica la Clínica Mayo estadounidense, la talasemia beta dependiente de transfusión es un trastorno genético que perjudica a la producción de hemoglobina (una molécula que permite que los glóbulos rojos transporten oxígeno) en la sangre. En esta variante específica, se debe a mutaciones que afectan a la cadena beta de la molécula de la hemoglobina, y el grado de severidad provoca la necesidad de transfusiones de sangre sana regulares.
Por el contrario, el tratamiento Casgevy consiste en la modificación genética mediante tecnología CRISPR de las células sanguíneas del paciente, que posteriormente le son trasplantadas de vuelta a la médula ósea. De este modo, se logra un incremento en la producción de hemoglobina.
Según explica la agencia de noticias científicas SINC, la tecnología CRISPR es un método de edición genética que emplea unas ‘tijeras moleculares’ para ‘cortar y pegar’ trozos de material genético en cualquier célula.
¿En qué consiste la técnica CRISPR?
Para ello, se construye un ARN guía capaz de reconocer la parte del ADN a editar y se une a una proteína (llamada Cas9) que literalmente ‘corta’ o separa trozos de una secuencia genética. Al introducir esta combinación en la célula, el ARN guía «busca» la secuencia y las proteínas la ‘cortan’: así es posible silenciar o modificar el gen, de modo similar a como el ADN de las bacterias incluye secuencias (precisamente llamadas CRISPR) tomadas de virus que actúan de modo similar a vacunas, permitiendo a la célula reconocer y combatir la amenaza.
La técnica se desarrolló en el año 2015, y desde entonces se ha perfeccionado para diversos usos, que incluyen el desarrollo de terapias para enfermedades de origen genético.
Estos primeros tratamientos se han dirigido a enfermedades que afectan a partes del cuerpo accesibles (como es la sangre) y que están provocadas por alteraciones en un único gen; no obstante, con el desarrollo de la técnica en el futuro podríamos ver aplicaciones en patologías mucho más complejas, en las que intervengan muchos genes diferentes.
Referencias
FDA (2024). FDA Roundup: January 16, 2024. Consultado online en https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-january-16-2024 el 17 de enero de 2024.
Mayo Clinic. Talasemia. Consultado online en https://www.mayoclinic.org/es/diseases-conditions/thalassemia/symptoms-causes/syc-20354995 el 17 de enero de 2024.
Jesús Méndez. El editor genético CRISPR explicado para principiantes. SINC (2017). Consultado online en https://www.agenciasinc.es/Reportajes/El-editor-genetico-CRISPR-explicado-para-principiantes el 17 de enero de 2024.
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